Nuevas esperanzas en el tratamiento de la ELA

Científicos de Estados Unidos, Uruguay y Francia han unido sus fuerzas para estrechar el cerco a la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA). Los investigadores han descubierto un nuevo mecanismo inmune que guarda una estrecha relación con la progresión de esta patología. Este esperanzador trabajo de investigación podría aportar nuevas opciones terapéuticas para esta patología que genera en España 900 nuevos casos cada año.

¿En qué consiste este hallazgo? Los investigadores vieron que dos tipos de células autoinmunes (mastocitos y neutrófilos) atacan los músculos de los afectados por ELA al interactuar en la conexión entre las neuronas motoras y las fibras musculares que permiten el movimiento. El resultado es que las fibras motoras encargadas de controlar los músculos fallan dando lugar a los síntomas típicos de pérdida de autonomía personal que sufren los pacientes con ELA.

Este trabajo, que ha sido publicado en la revista Journal of Clinical Investigation Insight, es fruto del esfuerzo conjunto de científicos del Instituto Pasteur de Montevideo, de la Universidad de Alabama en Birmingham (UAB), de la Universidad Estatal de Oregon (EEUU) y del Instituto IMAGINE de París. Esta investigación es resultado también de un hecho de enorme generosidad, ya que ha sido posible gracias a que pacientes con ELA donaron sus tejidos a la ciencia para que pudieran ser analizados postmortem.

La ELA es una enfermedad neuromuscular que cursa con una degeneración selectiva de las motoneuronas, las encargadas de innervar los músculos implicados en el movimiento voluntario. La consecuencia es una debilidad muscular progresiva que avanza hacia la parálisis total del enfermo, viéndose afectadas también la capacidad de hablar, masticar, tragar y respirar.

Los investigadores de este equipo multicéntrico manejan la hipótesis de que son las propias células inmunes, encargadas de defendernos de agentes patógenos, las que, en este caso, contribuyen a la progresión de los síntomas paralizantes de la ELA. Según estos científicos, la razón está en que los neutrófilos parecen destruir y fagocitar los axones y la mielina, componentes claves de los nervios motores que conducen el movimiento. Los investigadores comprobaron además que los mastocitos y neutrófilos suman sus fuerzas para actuar de forma conjunta.

El estudio llegó a esta conclusión, de forma inesperada, tras probar un medicamento usado desde hace más de una década en Oncología en ratones afectados por ELA. Los autores del trabajo vieron así que, al utilizar Masitinib en ratones de laboratorio, disminuía la acción conjunta de mastocitos y neutrófilos y, con ella, la degeneración progresiva de los nervios motores y la denervación muscular tan típica de los afectados por ELA. Así, bloqueando la respuesta inmune de este tipo de células, los científicos confían ahora en encontrar potenciales efectos terapéuticos para abordar esta patología.

La buena noticia de esta investigación es que, de llegar a feliz término, permitirá diseñar nuevas opciones terapéuticas precisamente para los síntomas más discapacitantes de la ELA: la pérdida progresiva e irrecuperable de la fuerza muscular. Así, los investigadores opinan que ralentizar o paralizar la evolución de la enfermedad podría ser el primer paso para una cura definitiva de la ELA.