Esperanzadores resultados de una nueva terapia contra el Parkinson

Según datos de la Federación Española de Parkinson, 160.000 personas padecen Parkinson en España y se calcula que 30.000 están sin diagnosticar, pero gracias a los neurocientíficos del Centro Médico de la Universidad de Georgetown su calidad de vida podría mejorar exponencialmente en un futuro próximo.

El equipo encabezado por la profesora asociada de Neurología de Georgetown y directora del programa de Neuroterapia GUMC, Charbel Moussa, ha presentado, durante la reunión anual de la Sociedad de Neurociencia, celebrada en Chicago, el desarrollo y las pruebas de un agente que reduce la acumulación de proteínas tóxicas en modelos animales de enfermedades de Parkinson y Alzheimer, y mejora el comportamiento cognitivo y motor.

El agente en cuestión, CM101, activa el sistema de “eliminación de basura” de las neuronas, que tiene como función eliminar las proteínas no deseadas y toxinas, como alfa-sinucleina, que se suele encontrar en los enfermos de Parkinson; o amiloide 42 y tau, frecuentes en los casos de Alzheimer.

Según explica la profesora Moussa, el procedimiento consiste en que “una dosis muy baja de CM101 se vuelca en el triturador de basura en las neuronas cerebrales durante unas pocas horas al día, lo suficiente como para dar un pequeño festín a las proteínas neurotóxicas en las células. Con el tiempo, esta acumulación en las neuronas comienza a desaparecer".

Estos resultados no son fruto solamente de esta última investigación. Este trabajo es la continuación de una investigación del mismo equipo sobre otros agentes, conocidos como inhibidores de la tirosina quinasa (TK), capaces de producir una reacción idéntica y detener las enfermedades neurodegenerativas.

Para el trabajo que hoy es noticia, se han llevado a cabo ensayos clínicos con dos medicamentos contra la leucemia y otros cánceres de la sangre, a los que se les ha dado una nueva utilidad. Estos fármacos se administran a los pacientes en dosis mucho más bajas, hasta 10 veces menores, para desencadenar la eliminación de la acumulación de proteínas en las neuronas de lo que se necesita en los casos de cáncer.

"La idea con estas dosis altas frecuentes es que el control de la división o proliferación celular mientras se mantiene la eliminación de basura trabajando en horas extras incinerará las células que se están dividiendo rápidamente. Estas células cancerosas se van a destruir a sí mismas", explica Alan Fowler, coautor del estudio del laboratorio de Moussa.

Además, han descubierto que los dos medicamentos investigados inhiben a los receptores de dominio de Discoidina 1 y 2 (DDR), sin embargo, en análisis más profundos se dieron cuenta de que, precisamente los DDR pueden ser la clave para activar la eliminación de basura en las neuronas afectadas por las enfermedades neurodegenerativas.

“Este agente se ha sometido a pruebas exhaustivas en varios modelos animales de neurodegeneración, y representa un buen candidato que debe investigarse en los primeros ensayos en humanos. Hasta ahora hemos demostrado que este agente tiene una eficacia superior para eliminar proteínas neurotóxicas en animales en comparación con agentes similares y el siguiente paso es investigar la toxicidad del fármaco para obtener el permiso reglamentario para la aplicación en humanos", concluye la profesora Charbel Moussa.