Prolongar la vida de los pacientes de ELA gracias a una nueva molécula

Los pacientes de Esclerosis Lateral Amiotrófica y sus entornos más cercanos tienen una noticia que da lugar a la esperanza. Una molécula recién descubierta podría prolongar la esperanza de vida de las personas que padecen esta enfermedad.

Un grupo de científicos españoles de la Universidad de Cádiz (UCA) ha dado con una vía molecular durante un ensayo que podría dar lugar a un nuevo tratamiento que retrasará la muerte de las neuronas motoras, y así, alargará la esperanza de vida de los pacientes de ELA.

La ELA es una patología neurodegenerativa, que no tiene cura y que, poco a poco va destruyendo las neuronas motoras del cerebro, encargadas de controlar el movimiento de los músculos que se van paralizando progresivamente. En su mayoría, los pacientes acaban falleciendo a causa de una insuficiencia cardiaca, provocada por la paralización de los músculos del aparato respiratorio, entre tres y cinco años después de que se manifieste por primera vez.

Con este descubrimiento, el grupo de Neurodegeneración y Neurorreparación de la UCA, encabezado por el profesor Bernardo Moreno, ha dado con la tecla para atrasar la degeneración de las neuronas atacadas por la enfermedad: el factor de transcripción SP1. Esta proteína, que regula la expresión de otra denominada P11, se une a los canales de potasio e impide que este se exprese en la membrana plasmática. Es decir, SP1 genera un incremento en los niveles de P11, lo que supone un impedimento para que el canal de potasio se inserte en la membrana, lo que provoca un estado de hiperexcitabilidad en la célula que la vuelve más propensa a la muerte por un mecanismo que se conoce como excitotoxicidad.

El objetivo del estudio era saber si al inhibir este proceso se podría retrasar de alguna manera la destrucción de las neuronas motoras para alargar la vida de los enfermos. Para ello, los investigadores tomaron modelos celulares de la enfermedad y animales, y emplearon la tecnología del ARN interferente.

Como resultado, observaron que, al disminuir los niveles de SP1 y P11, las neuronas motoras morían más tarde y que a consecuencia de ello los animales modelo de ELA vivían más tiempo. Esto les ha abierto las puertas para plantear un nuevo modelo terapéutico que, si consiguen la aprobación y financiación de los ensayos clínicos, se podría aplicar en humanos.

Este gran avance no es solo una buena noticia para los pacientes de una patología que crece en 900 casos nuevos al año en España, si no que según el grupo de científicos este modelo se podría aplicar para mejorar el tratamiento de otras enfermedades, con una mayor incidencia en la población, en las que existen episodios de hiperexcitabilidad o excitotoxicidad neuronal, como son algunos traumatismos, el parkinson, el ictus, la enfermedad de Huntington o el alzhéimer.