Cortapega genético y ELA. ¿En qué puede ayudar a esta patología?

Técnicamente se conoce como CRISPR/Cas9 y popularmente como cortapega genético. Este método se ha convertido ya en una esperanza para los miles de pacientes afectados por Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) en España. Las estimaciones apuntan que cada año se diagnostican en nuestro país cerca de 900 casos de esta enfermedad para la que, de momento, no existe cura. Las terapias genéticas abren nuevas puertas para el abordaje de esta patología.

La buena noticia viene en esta ocasión de la mano de un grupo de científicos de la Universidad de California, en Estados Unidos. Este equipo ha demostrado que el uso del cortapega genético permite corregir una mutación en el gen SOD1, responsable del 20% de los casos hereditarios de esclerosis. Los trabajos, desarrollados de momento en modelos animales, han permitido alargar la vida de ratones en un 25%. Los investigadores son optimistas. Reconocen que, por ahora, la edición genética no ha logrado curar la ELA, pero sí abre una nueva vía para el abordaje futuro de la enfermedad.

Es verdad que la mutación en el gen SOD1 solo es responsable de un pequeño porcentaje de los casos totales de ELA, pero los científicos son conscientes de que el hallazgo es un gran avance, al menos, para los casos familiares de esclerosis. Los autores del trabajo no quieren lanzar las campanas al vuelo pero se muestran convencidos de que en un futuro no muy lejano serán capaces de alargar la esperanza de vida de los pacientes afectados por esclerosis lateral amiotrófica. Confiamos en que las buenas noticias lleguen pronto.