Células de la piel para el Parkinson, nueva vía terapéutica

La enfermedad de Parkinson es la segunda dolencia degenerativa más común del cerebro, siendo millones de personas las que la padecen alrededor del mundo, aproximadamente 150.000 de ellas en España según la Sociedad Española de Neurología (SEN).

En un reciente estudio, llevado a cabo de manera conjunta por investigadores del Hospital General de Massachusetts (MGH) y el Hospital McLean, en Estados Unidos, han dado con una posible nueva vía terapéutica para abordar la enfermedad, reprogramar las células de la piel del propio paciente para reemplazar las células cerebrales que se pierden de manera progresiva durante la enfermedad.

La desaparición de este tipo de células cerebrales, llamadas neuronas dopaminérgicas juega un papel fundamental en el desarrollo de la enfermedad, que tiene entre sus síntomas más comunes y reconocibles los temblores, la rigidez y las dificultades para caminar y comunicarse.

Como explican sus propios autores en el artículo publicado en el New England Journal of Medicine, una de las razones del éxito de esta posible nueva terapia radica en que se utilizan las propias células reprogramadas del paciente, salvándose así las barreras asociadas al uso de células de otra persona, que pueden ser rechazadas por el organismo del trasplantado.

"Debido a que las células provienen del paciente, están fácilmente disponibles y pueden reprogramarse de tal manera que no sean rechazadas en la implantación. Esto representa un hito en la 'medicina personalizada' para el Parkinson", comenta orgulloso por lo logrado el autor principal de la investigación y director del Laboratorio de Neurobiología Molecular en el Hospital McLean, Kwang-Soo Kim.

Para llegar hasta este gran avance, los investigadores reprogramaron las células de la piel de un paciente de 69 años en células madre pluripotentes y las diferenciaron para que pudieran cumplir las características y suplir las neuronas dopaminérgicas que se pierden como consecuencia de la enfermedad.

Tras realizar diferentes pruebas de las células, el equipo de Kim solicitó y obtuvo la aprobación por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) del protocolo de acceso expandido de un solo paciente para poder implantar las células en el cerebro del paciente y probar la eficacia de este nuevo método.

Mediante un novedoso procedimiento de implantación neuroquirúrgica mínimamente invasivo para administrar las células diseñado por Jeffrey Schweitzer, autor principal y neurocirujano especializado en Parkinson y director del programa de terapia de células neurodegenerativas neuroquirúrgicas en el MGH, el paciente fue sometido a un trasplante de neuronas de dopamina de reemplazo en dos intervenciones quirúrgicas por separado.

A los dos años, el equipo de McLean-MGH ha podido comprobar a través de diferentes pruebas de imagen que las células trasplantadas siguen vivas y que funcionan correctamente como neuronas dopaminérgicas. Además, al tratarse de células originarias del propio paciente, no se desencadenó una respuesta inmune y no fue necesaria la utilización de fármacos inmunosupresores.

Por otro lado, el paciente ha experimentado una gran mejoría y ha podido retomar ciertas actividades como nadar o montar en bicicleta que antes del tratamiento experimental no podía realizar por culpa de la enfermedad.

Sin duda, esto es una gran noticia y un paso muy importante, pero los investigadores, aunque contentos, prefieren mantenerse cautelosos porque, por el momento, solamente se ha probado con una persona y hay que ver cómo resulta en un ensayo clínico formal con más pacientes.