Nueva esperanza contra la ELA: logran trasplantar células madre que podrían frenar la parálisis

Entre sillas de ruedas, la cama, e incluso una máquina que les ayuda a respirar… así viven los pacientes que padecen esclerosis lateral amiotrófica, más conocida como ELA, la enfermedad neurodegenerativa que afecta las células nerviosas del cerebro y de la médula espinal, y que tiene como primeros síntomas debilidad de los músculos, entre ellos los que controlan las funciones vitales como hablar, comer y hasta respirar.

La expectativa de vida de un paciente con ELA es de aproximadamente 2 a 5 años luego del diagnóstico, aunque en ocasiones varía y hay personas que tienen una calidad de vida estándar durante 5 años o más. Esta enfermedad neuromuscular es rápidamente progresiva y aún no hay cura para esta patología mortal. Por esto, todos los avances científicos que se hacen con el esfuerzo de poder ampliar la expectativa de vida o mejorar la calidad de esta, llenan de esperanza a los pacientes y su circulo cercano como familiares o amigos.

La acción de las células madre

De los últimos avances más relevantes en el tratamiento de la ELA destaca el trasplante de células madre, que se está investigando como un enfoque terapéutico para los trastornos del Sistema Nervioso Central, gracias a su potencial de capacidad regenerativa y de autorrenovación. Se estima que la viabilidad de esta estrategia de tratamiento para la ELA requiere estudios bien diseñados y ensayos clínicos potentes.

Uno de estos ensayos se realizó en Los Ángeles, Estados Unidos, con 18 voluntarios, y los resultados se han publicado en la revista científica Nature Medicine. Los investigadores aplicaron la terapia solo a una de las piernas que sufrían de pérdida de fuerza; tras el trasplante de las células madre, los pacientes fueron controlados durante un año. Se comprobó que el tratamiento no afectó negativamente a la fuerza muscular de la pierna intervenida, por lo que se demostró que el tratamiento es posible y seguro. Se logró probar además que las células madre modificadas en laboratorio se pueden trasplantar con seguridad a la médula espinal y que las células se mantienen vivas, produciendo una proteína durante más de tres años, protegiendo así a las neuronas que mueren a medida que progresa la ELA.

Tratamientos en avance

Existen pocos medicamentos en investigación contra esta enfermedad, como puede ser Tofersen, un fármaco que se inyecta en el líquido cefalorraquídeo (el líquido que fluye dentro y alrededor del cerebro y la médula espinal) y pretende estabilizar el control motor y la fuerza muscular por medio del bloqueo de la fabricación de la proteína SOD1, que se identificó como defectuosa en los pacientes que padecen ELA, los cuales tienen una mutación en el gen del mismo nombre.

La ELA es muy difícil de tratar y las nuevas investigaciones dan una esperanza con nuevas terapias y tratamientos a los pacientes para poder llevar de mejor forma y retrasar esta enfermedad que avanza rápidamente.

Fuentes:

• Sever B et al. Comprehensive Research on Past and Future Therapeutic Strategies Devoted to Treatment of Amyotrophic Lateral Sclerosis. Int J Mol Sci 2022;23(5):2400. doi: 10.3390/ijms23052400.
• https://www.araela.org/que-es-la-ela/