Cómo se pueden usar los nanomateriales para tratar la ELA

La Asociación Española de Esclerosis Lateral Amiotrófica describe la ELA como una enfermedad del sistema nervioso central, caracterizada por una degeneración progresiva de las neuronas motoras en la corteza cerebral (neuronas motoras superiores), tronco del encéfalo y médula espinal (neuronas motoras inferiores). La consecuencia es una debilidad muscular que puede avanzar hasta la parálisis, amenazando la autonomía motora aunque se mantienen intactos los sentidos, el intelecto y los músculos de los ojos. El paciente necesita cada vez más ayuda para realizar las actividades de la vida diaria, volviéndose más dependiente.

Hasta el momento existen muy pocos tratamientos para esta enfermedad y los que se emplean actualmente presentan una efectividad muy limitada, que solo en muy determinados casos son capaces de ralentizar ligeramente su avance. Es por ello por lo que la búsqueda de alternativas para el tratamiento de la ELA es una prioridad dentro de la comunidad científica centrada en el estudio de enfermedades neurodegenerativas.

Abordar el desarrollo de un tratamiento para la ELA presenta una serie de dificultades compartidas con otras patologías del Sistema Nervioso Central: la primera de estas dificultades el hacer llegar hasta allí a los fármacos. En este contexto, el grupo COMET-NANO de la Universidad Rey Juan Carlos, junto con el Grupo de Neurometabolismo de la Unidad de Investigación del Hospital Nacional de Parapléjicos, han llevado a cabo una investigación que ha demostrado que el empleo de nanomateriales de sílica modificados como transportadores de un cóctel de fármacos pueden ser útiles para el diseño de tratamientos alternativos contra la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA). Esta mezcla de medicamentos consiste en la combinación de leptina, una hormona que se ha asociado últimamente a efectos de protección neuronal, junto con un medicamento empleado en el tratamiento de la diabetes tipo II, la pioglitazona, que también está implicado en procesos neuroprotectivos.

Algunos informes recientes han demostrado que una combinación terapéutica de leptina y pioglitazona como enfoque para el tratamiento de afecciones neurodegenerativas puede ser beneficiosa en la terapia de trastornos neurológicos. Por lo tanto, aunque la ELA no ha sido un objetivo generalizado del uso de nanomateriales terapéuticos, el uso de nanoplataformas para la entrega de cócteles de fármacos, como la mencionada mezcla de leptina y pioglitazona, puede ayudar a mejorar la eficacia de este enfoque terapéutico combinado.

Este trabajo, pionero en esta área, abre las puertas al desarrollo de nuevos sistemas nanoterapéuticos alternativos, que permitan tratamientos más selectivos y específicos mediante modificaciones estructurales y/o de composición, además de maximizar su potencial para cruzar la barrera hematoencefálica masivamente y conseguir detener la progresión de la ELA.

Fuentes:

• Díaz-García D et al. Design of Mesoporous Silica Nanoparticles for the Treatment of Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) with a Therapeutic Cocktail Based on Leptin and Pioglitazone. ACS Biomater. Sci. Eng. 2022, 8, 11, 4838–4849. https://doi.org/10.1021/acsbiomaterials.2c00865
• Esclerosis lateral amiotrófica (ELA) Medline plus Enciclopedia médica. Disponible en: https://medlineplus.gov/spanish/ency/article/000688.htm